【概要描述】

2023年10月23日，口服用苯丁酸甘油酯（瑞维安®）在北京、上海、浙江、山东、吉林、四川、福建全国7个省市的病院，前后别离由北京年夜学第一病院儿科杨艳玲主任、上海交通年夜学医学院从属新华病院儿童内排泄遗传科邱文娟主任、山东第一医科年夜学从属省立病院儿科商晓红主任、吉林年夜学第一病院小儿消化科王丽波主任、四川年夜学华西第二病院儿科俞丹主任、山东年夜学从属儿童病院遗传代谢罕有病门诊刘晨主任、厦门市妇幼保健院儿科陆妹主任等专家开出本地国内首张处方，用在医治尿素轮回障碍（UCDs）患者。这标记着此款药物正式开启国内尿素轮回障碍患者医治的新篇章，也将极年夜改良今朝国内尿素患者和家庭临床医治药物选择有限，血氨节制欠安的近况。

上海交通年夜学医学院从属新华病院儿童内排泄遗传科邱文娟主任开出首张处方

口服用苯丁酸甘油酯由中国香港维健康医药团体（简称“维健医药”）引进并取得独家贸易化权益。此前，已被国度药品监视治理局正式获批上市，用在不克不及经由过程限制卵白质的摄取和/或纯真弥补氨基酸节制的尿素轮回障碍患者的持久医治。 据介绍，维健医药将结合合作方，在全国规模内进行产物笼盖。首批铺货将笼盖14个省、16个城市的20家DTP药房，这将极年夜便当患者和家庭的用药选择，为患者的健康糊口供给更优良的保障。

UCDs是指一组罕有的遗传代谢疾病，因为尿素轮回中所需酶或转运卵白下降或缺少而致使氨合成尿素产生障碍，造成过量的氨乐鱼体育app蓄积体内，构成高氨血症。临床以急、慢性血氨升高引发的神经和消化系统症状为首要症状表示，灭亡率高、致残率高、症状频频且需持久治理；急性高氨血症可能引发恶心、吐逆、意识障碍等急性脑病症状；持久高氨血症可能会引发发展发育迟滞、认知功能障碍等。

研究显示，口服用苯丁酸甘油酯可以保持正常血氨程度、削减高氨危象产生率、改良患者认知功能和发展发育程度，并凭仗无气息无味道的口感晋升患者服药体验，可以提高患者允从性和糊口质量。

另外，为了惠和更多尿素轮回障碍患者， 康付健康推出的“瑞享氨宁”患者福利项目已在日前正式上线，将在必然水平上减轻患者付出承担，为患者的持久医治供给关切保障。此项目首要面向不克不及经由过程限制卵白质的摄取和/或纯真弥补氨基酸节制的尿素轮回障碍患者，供给包罗用药福利、成团福利在内的多项保险权益保障。更多项目介绍和介入体例，可搜刮并存眷“瑞享氨宁患者关爱”公家号，领会更多。

关在维健医药：

中国香港维健医药团体（“维健医药”）成立在2006年，是一家安身中国、面向全球的立异型生物医药公司，致力在为得了罕有病和其他未知足医疗需求的患者供给立异疗法。团体已前后与多个全球领先的生物制药公司成立了持久计谋合作关系，成立了一个怪异的多元化的产物组合，并具有多个已上市和处在临床后期阶段的产物，包罗孤儿药和专科药品，并将延续从全球规模内引进更多的立异型药物。

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参考文献：

[1] 口服用苯丁酸甘油酯中文仿单.

[2] Berry SA, Lichter-Konecki U, Diaz GA, McCandless SE, Rhead W, Smith W, Lemons C, Nagamani SC, Coakley DF, Mokhtarani M, Scharschmidt BF, Lee B. Glycerol phenylbutyrate treatment in children with urea cycle disorders: pooled analysis of short and long-term ammonia control and outcomes. Mol Genet Metab. 2014 May;112(1):17-24. doi: 10.1016/j.ymgme.2014.02.007. Epub 2014 Feb 21. PMID: 24630270; PMCID: PMC4382922.

[3] Kent J D, et al. Neuropsychiatry, 2017, 7(2): 131-136.

• 分类： 博鱼新闻
• 作者：博鱼
• 来源：集团新闻
• 发布时间：2024-07-16
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