【概要描述】 举世医药网 > 医药资讯 > 行业新闻 > 正文 全球最贵药物！行将落地中国2022/4/28 来历：新浪 浏览数：

4月26日，诺华发布2022年Q1财报，陈述期内营收 125.31 亿美元（+5% cc），净利润 22.19 亿美元（+26% cc）。 * cc：按固定汇率计较

此中，备受存眷的诺华医治脊髓肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy, SMA）基因疗法Zolgensma实现营收3.63亿美元，同比增加18%，首要增加缘由由欧洲和新兴增加市场的准入规模扩年夜鞭策。

据公然资料显示，诺华Zolgensma是全球首个医治脊髓性肌萎缩症的基因疗法，订价为212.5万美元（折合人平易近币约1358万元），也被称为“史上最贵药物”。

今朝Zolgensma已在40多个国度获批，2022年1月，在我国也取得了临床实验默示许可。

据悉，今朝全球共有3款SMA疗法获批，除Zolgensma外，还包罗渤健的诺西那生钠打针液（Spinraza）和罗氏的利司扑兰口服溶液用散（Evrysdi）。

今朝Spinraza、Evrysdi都已在国内获批，此中渤健的Spinraza已成功进入我国2021年医保新增目次。

1、Zolgensm多国获批、进医保 事迹逐年强劲增加

资料显示，SMA是一种罕有的遗传性神经肌肉疾病，因为缺少功能性SMN1基因，SMA致使活动神经元的快速和不成逆损失，影响肌肉功能，包罗呼吸、吞咽和根基活动。SMA是2岁以下婴幼儿群体中的头号遗传病杀手，此中1型SMA是最多见的类型，约占所有病例的60%。假如不进行医治，90%以上的患者在2岁时会灭亡或需要永远性通气。

诺华Zolgensma是首个医治脊髓性肌萎缩的基因疗法。该疗法将可以表达SMN卵白的正常基因，装载在AAV9病毒载体中，患者经由过程静脉输注给药，注入的基因将使得患者体内可以或许延续表达SMN卵白。患者只需打针一次便可。

2019年5月，Zolgensma获FDA核准上市，用在医治2岁以下脊髓性肌萎缩症患者。

2020年3月，Zolgensma获日本厚生劳动省（MHLW）核准，用在医治2岁以下的脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童患者，包罗在诊断时为症状前（pre-symptomatic）的患者。需要指出的，接管Zolgensma医治的患者，必需抗AAV9抗体为阴性。据估量，在日本，每一年约有15-20例SMA患者有资历接管医治。据悉，Zolgensma日本获批后，价钱被下调至155万美元。

2020年5月，Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）取得了欧洲EMA有前提的核准，用在医治1型脊柱性肌肉萎缩症（SMA）（疾病最严重情势）患者，和具有三个SMN2基因拷贝的SMA患者。据悉在欧洲，每一年约有550-600名婴儿得了SMA。

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因为Zolgensma订价昂扬，其上市后事迹若何兑现一向成为业内存眷核心。

有业内助士指出，Zolgensma的增加潜力首要来历在被更多国度核准和更多国度的医保笼盖，和在美国、欧洲等发财国度提高新生儿的SMA筛查率。

据悉，在美国市场，诺华和相干保险公司合作，患者家眷可以分期5年来付出费用，平均每一年42.5万美元。

另外，在日本和英国，Zolgensma均已被纳入医保。

2020年5月，Zolgensma被纳入日本健保，患者只需付出30%费用；

2021年3月Zolgensma被纳入英国国度医疗办事系统（NHS）。据悉，英国NHS与诺华在价钱方面告竣了必然的和谈扣头，但具体数额并没有对外发布。但NHS对此暗示，这是一项“对纳税人公允的价钱”，与诺华告竣了“具有里程碑意义的买卖”。

从事迹表示上来看，Zolgensma比年强劲增加。

2019年，Zolgensma实现3.61亿美元的发卖额。（昔时5月全球初次获批）

2020年，Zolgensma实现9.2亿美元的发卖收入，收入涨幅超150%。

2021年，Zolgensma实现营收13.51亿美元，同比年夜增47%。

2022年Q1，Zolgensma实现营收3.63亿美元，同比增加18%。

因为对照同类需要颠末持久医治脊髓性肌萎缩的药物，Zolgensma只博鱼体育需接管一次静脉打针给药，实现持久减缓乃至治愈的优势，是以虽然费用昂扬，业界对Zolgensma的前景仍是比力看好。

据投资公司杰富瑞（Jefferies）公司估量，Zolgensma的发卖额2022年有望增加到16亿美元，未来的峰值为27.5亿美元。

2、我国SMA药物获批近况

前文提到，今朝全球已获批3款SMA疗法，除Zolgensma，还包罗渤健的诺西那生钠打针液（Spinraza）和罗氏的利司扑兰口服溶液用散（Evrysdi）。

诺西那生钠打针液、利司扑兰口服溶液用散今朝都已在我国获批，诺西那生钠打针液在2021年还成功进入我国国度医保新增目次。

01、渤健 诺西那生钠打针液

2016年12月，Spinraza在美国获批，成为全球首个SMA精准靶向医治药物。

2019年2月，Spinraza在中国上市，用在医治5q脊髓性肌萎缩症（SMA），并成为中国首个医治SMA的药物。

此前Spinraza因为在国内订价接近70万一支，但在澳国仅售41美元，激发我国舆论一片哗然。（现实澳国采购价76万，但可报销。）

2021年1月，渤健推出新的支援方案：患者第一年自付诺西那生钠打针液的费用从原本的约140万元下降至55万元，降幅约60%；以后每一年的自付费用从原本的平均每一年约105万元下降至55万元，降幅约50%。

而早在进入2021年国度新增医保目次之外，成都等一些处所医保已将诺西那生钠纳入报销规模，患者每一年最低可自付2-3万元便可利用诺西那生钠医治。

另外，广州“穗岁康”、佛山“安然佛”等普惠型保险（商保）也将诺西那生钠纳入，综合来看，患者每一年只要100元-180元摆布，就可以取得最高累计200多万元~300多万元的医疗保障。

2021年12月，Spinraza被纳入最新医保目次，据相干动静，价钱降至33000/支，降幅超90%。

发卖事迹方面，Spinraza在2020年的全球发卖额为20.5亿美元，2021年的事迹为19亿美元，同比下滑7.3%。

02、罗氏 利司扑兰口服溶液用散

2020年8月，Evrysdi获FDA核准上市，成为首个获批上市的靶向RNA的小份子。据报导，Evrysdi在美国的订价需参考患者的体重，年医治费用约237万元人平易近币。

2021年6月，利司扑兰在我国获批，用在医治2月龄和以上患者的脊髓性肌萎缩症（SMA），这是首个在中国获批医治SMA的口服疾病批改医治药物。

据悉，利司扑兰在国内的上市订价为6.38万元（60mg/瓶），患者支援方案为“买3瓶赠予6瓶”，相当在慈善支援后单瓶价钱为21267元，年费用约30万元-100万元不等。

2021年，利司扑兰一样遇上国度医保构和“班车”，但成果显示，利司扑兰并未进入昔时医保新增目次。

价钱方面，虽然今朝新浪医药暂未得悉利司扑兰最新价钱动向。

但值得存眷的是，利司扑兰虽未进入2021国度新增医保目次，但此前其也进入了一些处所医保。

按照济南时报报导，2021年8月，山东省济南市惠平易近保险“齐鲁保”初次将用在医治脊髓性肌萎缩症（SMA）的利司扑兰口服和诺西那生钠都纳入了报销的规模。

依照保险条例，两种SMA医治药物在“齐鲁保”中报销额度可到达70%，上至30万元封顶，并可实此刻病院和药店同步双通道报销。

事迹方面，据悉，因为2020年8月才在全球初次上市，2021年利司扑兰第一个完全的发卖年显示，其全球发卖额为6.59亿美元。

值得留意的是，在SMA医治方面，诺西那生钠、利司扑兰都需要颠末持久医治，而曾订价为1350万/针的天价药Zolgensma具有只需接管一次静脉打针给药，可实现持久减缓乃至治愈的优势。

今朝，诺西那生钠、利司扑兰在我都城有分歧水平的降价，以知足更多患者之需。

将来Zolgensma落地我国又将会有如何的价钱策略？几款产物又将若何分夺市场？新浪医药将延续存眷。

• 分类： 博鱼新闻
• 作者：博鱼
• 来源：集团新闻
• 发布时间：2024-08-05
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